Bevor ein Wirkstoff in klinischen Studien am Menschen getestet wird, durchläuft er zunächst vorklinische Prüfungen an Zellkulturen oder Tieren. Erst wenn diese Tests erfolgreich verlaufen, beginnt die klinische Forschung, die darauf abzielt, Sicherheit, Verträglichkeit, Nebenwirkungen und Wirksamkeit des Medikaments zu untersuchen. Die Abfolge der verschiedenen Studienphasen ist gesetzlich geregelt. Jede Phase leistet einen wichtigen Beitrag dazu, das Medikament schrittweise sicherer und wirksamer zu machen, bis es schließlich für die breite Anwendung zugelassen wird
In Phase I wird der neue Wirkstoff erstmals gesunden Menschen verabreicht, um die Sicherheit, Verträglichkeit, den Stoffwechsel und mögliche Nebenwirkungen zu testen. Zuvor durchlief das Medikament umfangreiche präklinische Laborstudien.
Phase II baut auf den Erkenntnissen der ersten Phase auf. In Phase II wird der Wirkstoff an einer größeren Gruppe von Patienten getestet, die an der zu behandelnden Erkrankung leiden, um erste Erkenntnisse über die Wirksamkeit und die optimale Dosierung zu gewinnen. Gleichzeitig wird weiterhin die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments überwacht, um mögliche Nebenwirkungen genauer zu bewerten.
Phase III umfasst Untersuchungen mit mehreren tausend Teilnehmern über einen längeren Zeitraum, um Daten zu Wirksamkeit, Verträglichkeit, Sicherheit und Wechselwirkungen zu sammeln. Bei Erfolg der Phasen I bis III kann der Hersteller den Zulassungsantrag stellen.
Die Phase IV, auch Anwendungsbeobachtung, ist nicht Teil des Zulassungsverfahrens. Sie erfolgt nach der Zulassung und dient der Beobachtung von Wirkstoffen im Praxisalltag, der Erfassung von Langzeitdaten sowie der Bewertung wirtschaftlicher und ökonomischer Aspekte.
Unsere klinischen Studien folgen etablierten Standards, darunter placebo-kontrollierte Studien und Doppelblindmethoden, um objektive Ergebnisse zu gewährleisten. Multizentrische Studien an verschiedenen Standorten helfen, Fehler zu minimieren und die Zuverlässigkeit der Daten zu erhöhen. Standardarbeitsanweisungen (SOPs) regeln jeden Aspekt der Studie, von der Blutentnahme bis zur Wartung der Geräte, um Konsistenz und Genauigkeit sicherzustellen.
Ein unabhängiges Ethikkomitee prüft jedes Studienprotokoll auf ethische, medizinische und rechtliche Unbedenklichkeit. Es bewertet präklinische Daten, Studiendesign und Teilnehmerinformationen, um die Einhaltung internationaler Richtlinien wie die Good Clinical Practice (GCP) sicherzustellen. Erst nach dieser gründlichen Prüfung kann die Studie fortgesetzt werden.
Nach den erfolgreich absolvierten klinischen Studienphasen I bis III benötigt das Medikament oder der Impfstoff eine Zulassung durch die Bundesoberbehörden – entweder das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) – Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel. Dafür überprüfen diese genauestens die in den klinischen Prüfungen gesammelten Daten. Allerdings entlässt auch die Zulassung das herstellende Pharmaunternehmen nicht aus der Verantwortung: Alle fünf Jahre muss es die Verlängerung der Zulassung neu beantragen. Dann erwägt die zuständige Bundesoberbehörde Nutzen und Risiken auf Basis der aktuellen wissenschaftlichen Erkenntnisse erneut.